Una terapia génica devolvió la audición a niños nacidos sordos

0:00 Y hasta ahora es un placer saludar a la doctora Daniela Carvalho. Ella es especialista en otorrinolaringología. pediátrica, es experta en implantes cocleares en niños, tiene una formación en Brasil, entrenamiento en los Estados Unidos, lideró los servicios quirúrgicos, lidera los servicios quirúrgicos en en San Diego, California, es profesora de la Universidad de San Diego, y es pionera en cirugías auditivas infantiles En California, enfoca su trabajo en ayudar a niños con pérdida auditiva. La noticia le está dando la vuelta al mundo. La comentamos. Doce niños, doce niños, once de ellos mostraron mejoras significativas. Tres recuperación en rango normal, incluso detectando susurros. Un tratamiento revolucionario, una terapia génica. Doctora Carvalho, gracias por atendernos, muy buenos días. Buenos días,¿ cómo están?

1:20 Gracias por la invitación Pues muy emocionante lo que hemos contado. Estos niños nacieron sin audición, nacieron sordos, y hoy muestran unas mejoras extraordinarias. Pues milagrosas.¿ En qué consiste esa terapia? Tengo entendido que es una inyección en el oído. Sí, bueno, esa es una cosa increíble. Yo también pensé que no iba a ver algo así como en mi vida, con todo nuestro trabajo. Lo que hacemos es, a través de una cirugía, tenemos que hacer una cirugía donde abrimos el oído y tenemos que entonces inyectar unos virus con el material genético en la cóclea.

2:15 Doctora, mucha gente se asusta y dice, pero¿ cómo así?¿ Le inyectan unos virus? Y esos virus se inyectan,¿ y ellos qué logran?¿ Ese virus de dónde sale?¿ Qué tipo de virus es?¿ Y qué logra el virus en el oído que no sirve? Entonces, lo que pasa en esos niños, son niños con una malformación genética específica que se llama Oto S. Esos niños no tienen la condición de enviar las transmisiones o señales de la cópia hasta el nervio auditivo. Entonces lo que hace, esos virus son muy específicos exactamente para estas células solamente. Y ellas ponen entonces material genético que ellos no tienen. Y así que eso pasa, esos niños empiezan entonces a producir la proteína que no tienen y ahí empiezan a escuchar. Es realmente increíble.

3:24 O sea,¿ es automático el momento en el que se inyecta el virus?¿ Es automático o el cerebro necesita un tiempo como para aprender a interpretar el sonido? Bueno, necesita un tiempo hasta que todo ese material genético sea establecido en la célula. Y lo que miramos entonces en esos niños es que con el tiempo, hasta como seis meses, ellos tienen como respuestas positivas. Muy buenas con el tratamiento, pero no es como inmediato porque tuvo la cirugía y todo más, pero muchos de los niños en algunas semanas ya estaban escuchando.

4:10 Impresionante, realmente impresionante.¿ Es solo para niños o tiene el potencial de que pueda llegar a ser utilizado en personas adultas? En esta malformación específica, esos niños ya nacen con sordos. Entonces es importante, cualquier niño que no escuche que sea sordo, que le demos entonces la audición el más rápido posible para que puedan desarrollar la audición y el habla, ¿verdad? Pero ese tipo de tratamiento ya están intentando usar para otros problemas genéticos que pueden también afectar a adultos. Entonces, yo creo que ese es el primer tratamiento que tiene un efecto tan importante y que probablemente va a ser usado para niños y adultos en el futuro con otras alteraciones genéticas.

5:08 Quiero recordarles que esa mutación se llama OTOF y que esta terapia se llama DBOTO. Y esta es una alianza entre científicos europeos y un laboratorio norteamericano que se llama REGENERON. de regenerar, regenerón advierto esto porque estamos desde que publicamos la noticia llenos de consultas de gente que quiere ya urgente el tratamiento porque tienen un niño, un sobrino, un amigo y pues esto pues es absolutamente novedoso y como dice la doctora Camila, increíble Julio y ya es una realidad, es un tratamiento muy esperanzador, doctora¿ cuántos niños están siendo tratados en este momento con esa terapia?

5:59 Pues ahorita seguimos con nuestros trabajos. Es no más de la parte de la terapia, del tratamiento con los trabajos científicos. Eso no es aprobado a través del FDA, pero es probablemente una cosa que va a pasar ojalá en algún momento o en el futuro próximo. Y ahí en este caso, ahí sí, yo creo que podemos tratar muchos otros niños con eso, lo que sería maravilloso. Es el principio de un cambio muy grande en el tratamiento de audición para niños y también para adultos en el futuro. Como hace un momento mi compañero le preguntaba... Es espectacular, ¿no, Pablo? No, no, es que esto es muy importante. Esto es magia. Pero muy importante. Ciencia. Correcto. Usted le respondió a mi compañero sobre adultos y le explicaba que ya se está intentando hacer pruebas con adultos. De momento,¿ hay un rango de edad o un máximo de edad al cual ustedes recomendarían hacer el tratamiento para obtener resultados? Porque, pues como ustedes se enfocaron en niños...

7:06 Sí, bueno, en este caso el más temprano mejor, porque en esos niños con el otos, como ellos nacen sordos, tenemos que darle audición el más pronto posible. Entonces el ideal es hacer como si fuera, por ejemplo, implantes cocleares, que cuando los niños nacen sordos intentamos hacerlos con menos de dos años. El ideal aquí, por ejemplo, en Estados Unidos se lo hace con nueve meses. Entonces, más temprano mejor. Doctora Carvalho, usted nos decía y le respondía a Félix y lo aclaraba también Julio, que por ahora este tratamiento es para la sordera congénita o TOF, para el gen OTOF, pero¿ se ha intentado o han pensado en probarlo en otro tipo de sordera?

8:00 Entonces hay varios otros estudios que están siendo hechos ahorita con varios otros genes. Y esto del otor, por ejemplo, fue un trabajo que duró como años hasta llegar a donde está. Entonces son otros trabajos, entonces también es... están como iniciándose, y tenemos que, prometen, algunos años ya vamos a ver los otros genes que van a tener respuestas con los tratamientos genéticos, porque también hay varias maneras de hacérselo. Para el O2, eso fue perfecto, pero para otros genes tal vez tiene que ser con otras maneras diferentes. el tratamiento genético tenga que ser diferente. Entonces tenemos que ver. Muchas, muchas cosas están pasando ahora al mismo tiempo y espero, como vemos ahora con el BB-8, que eso sea una cosa posible para niños y para adultos en el futuro.

9:04 Es un placer saludarla, doctora Carvalho. Tiene usted una impresionante hoja de vida. Gracias por su tiempo y celebramos este avance de la ciencia. Ha sido usted muy gentil. Muchas gracias. Gracias a todos y muy feliz de estar aquí con ustedes.