Oct. 30, 2025
Una terapia génica devolvió la audición a niños nacidos sordos
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Y hasta ahora es un placer saludar a la doctora
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Daniela Carvalho. Ella es especialista en otorrinolaringologÃa. pediátrica, es experta
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en implantes cocleares en niños, tiene una formación en Brasil,
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entrenamiento en los Estados Unidos, lideró los servicios quirúrgicos, lidera
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los servicios quirúrgicos en en San Diego, California, es profesora
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de la Universidad de San Diego, y es pionera en
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cirugÃas auditivas infantiles En California, enfoca su trabajo en ayudar
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a niños con pérdida auditiva. La noticia le está dando
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la vuelta al mundo. La comentamos. Doce niños, doce niños,
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once de ellos mostraron mejoras significativas. Tres recuperación en rango normal,
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incluso detectando susurros. Un tratamiento revolucionario, una terapia génica. Doctora Carvalho,
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gracias por atendernos, muy buenos dÃas. Buenos dÃas,¿ cómo están?
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Gracias por la invitación
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Pues muy emocionante lo que hemos contado. Estos niños nacieron
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sin audición, nacieron sordos, y hoy muestran unas mejoras extraordinarias.
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Pues milagrosas.¿ En qué consiste esa terapia? Tengo entendido que
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es una inyección en el oÃdo.
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SÃ, bueno, esa es una cosa increÃble. Yo también pensé
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que no iba a ver algo asà como en mi vida,
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con todo nuestro trabajo. Lo que hacemos es, a través
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de una cirugÃa, tenemos que hacer una cirugÃa donde abrimos
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el oÃdo y tenemos que entonces inyectar unos virus con
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el material genético en la cóclea.
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Doctora, mucha gente se asusta y dice, pero¿ cómo as�¿
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Le inyectan unos virus? Y esos virus se inyectan,¿ y
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ellos qué logran?¿ Ese virus de dónde sale?¿ Qué tipo
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de virus es?¿ Y qué logra el virus en el
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oÃdo que no sirve?
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Entonces, lo que pasa en esos niños, son niños con
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una malformación genética especÃfica que se llama Oto S. Esos
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niños no tienen la condición de enviar las transmisiones o
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señales de la cópia hasta el nervio auditivo. Entonces lo
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que hace, esos virus son muy especÃficos exactamente para estas
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células solamente. Y ellas ponen entonces material genético que ellos
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no tienen. Y asà que eso pasa, esos niños empiezan
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entonces a producir la proteÃna que no tienen y ahÃ
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empiezan a escuchar. Es realmente increÃble.
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O sea,¿ es automático el momento en el que se
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inyecta el virus?¿ Es automático o el cerebro necesita un
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tiempo como para aprender a interpretar el sonido?
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Bueno, necesita un tiempo hasta que todo ese material genético
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sea establecido en la célula. Y lo que miramos entonces
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en esos niños es que con el tiempo, hasta como
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seis meses, ellos tienen como respuestas positivas. Muy buenas con
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el tratamiento, pero no es como inmediato porque tuvo la
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cirugÃa y todo más, pero muchos de los niños en
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algunas semanas ya estaban escuchando.
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Impresionante, realmente impresionante.¿ Es solo para niños o tiene el
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potencial de que pueda llegar a ser utilizado en personas adultas?
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En esta malformación especÃfica, esos niños ya nacen con sordos.
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Entonces es importante, cualquier niño que no escuche que sea sordo,
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que le demos entonces la audición el más rápido posible
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para que puedan desarrollar la audición y el habla, ¿verdad?
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Pero ese tipo de tratamiento ya están intentando usar para
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otros problemas genéticos que pueden también afectar a adultos. Entonces,
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yo creo que ese es el primer tratamiento que tiene
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un efecto tan importante y que probablemente va a ser
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usado para niños y adultos en el futuro con otras
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alteraciones genéticas.
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Quiero recordarles que esa mutación se llama OTOF y que
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esta terapia se llama DBOTO. Y esta es una alianza
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entre cientÃficos europeos y un laboratorio norteamericano que se llama REGENERON.
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de regenerar, regenerón advierto esto porque estamos desde que publicamos
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la noticia llenos de consultas de gente que quiere ya
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urgente el tratamiento porque tienen un niño, un sobrino, un
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amigo y pues esto pues es absolutamente novedoso y como
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dice la doctora Camila, increÃble
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Julio y ya es una realidad, es un tratamiento muy esperanzador,
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doctora¿ cuántos niños están siendo tratados en este momento con
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esa terapia?
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Pues ahorita seguimos con nuestros trabajos. Es no más de
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la parte de la terapia, del tratamiento con los trabajos cientÃficos.
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Eso no es aprobado a través del FDA, pero es
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probablemente una cosa que va a pasar ojalá en algún
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momento o en el futuro próximo. Y ahà en este caso,
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ahà sÃ, yo creo que podemos tratar muchos otros niños
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con eso, lo que serÃa maravilloso. Es el principio de
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un cambio muy grande en el tratamiento de audición para
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niños y también para adultos en el futuro.
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Como hace un momento mi compañero le preguntaba... Es espectacular, ¿no, Pablo? No, no,
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es que esto es muy importante. Esto es magia. Pero
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muy importante. Ciencia. Correcto. Usted le respondió a mi compañero
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sobre adultos y le explicaba que ya se está intentando
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hacer pruebas con adultos. De momento,¿ hay un rango de
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edad o un máximo de edad al cual ustedes recomendarÃan
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hacer el tratamiento para obtener resultados? Porque, pues como ustedes
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se enfocaron en niños...
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SÃ, bueno, en este caso el más temprano mejor, porque
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en esos niños con el otos, como ellos nacen sordos,
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tenemos que darle audición el más pronto posible. Entonces el
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ideal es hacer como si fuera, por ejemplo, implantes cocleares,
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que cuando los niños nacen sordos intentamos hacerlos con menos
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de dos años. El ideal aquÃ, por ejemplo, en Estados
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Unidos se
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lo hace
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con nueve meses. Entonces, más temprano mejor.
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Doctora Carvalho, usted nos decÃa y le respondÃa a Félix
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y lo aclaraba también Julio, que por ahora este tratamiento
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es para la sordera congénita o TOF, para el gen OTOF,
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pero¿ se ha intentado o han pensado en probarlo en
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otro tipo de sordera?
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Entonces hay varios otros estudios que están siendo hechos ahorita
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con varios otros genes. Y esto del otor, por ejemplo,
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fue un trabajo que duró como años hasta llegar a
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donde está. Entonces son otros trabajos, entonces también es... están
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como iniciándose, y tenemos que, prometen, algunos años ya vamos
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a ver los otros genes que van a tener respuestas
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con los tratamientos genéticos, porque también hay varias maneras de hacérselo.
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Para el O2, eso fue perfecto, pero para otros genes
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tal vez tiene que ser con otras maneras diferentes. el
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tratamiento genético tenga que ser diferente. Entonces tenemos que ver. Muchas,
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muchas cosas están pasando ahora al mismo tiempo y espero,
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como vemos ahora con el BB-8, que eso sea una
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cosa posible para niños y para adultos en el futuro.
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Es un placer saludarla, doctora Carvalho. Tiene usted una impresionante
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hoja de vida. Gracias por su tiempo y celebramos este
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avance de la ciencia. Ha sido usted muy gentil. Muchas
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gracias. Gracias a todos y muy feliz de estar aquÃ
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con ustedes.
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